في خطوة غير مسبوقة، تم الإعلان عن إنشاء مركز متخصص لعلاج الأطفال المصابين بأمراض جينية نادرة باستخدام تقنية كريسبر CRISPR، بدعم من مبادرة تشان زوكربيرغ وبالتعاون مع المعهد المبتكر للجينوم (IGI). هذا المشروع يمثل نقطة تحول في مجال العلاج الجيني الموجه والمُصمم حسب حالة كل مريض.
ما هو هذا المركز؟ ومن يدعمه؟
أُعلن في يوليو 2025 عن تأسيس مركز علاج كريسبر للأطفال، بتمويل من مبادرة تشان زوكربيرغ وبقيادة علمية من المعهد المبتكر للجينوم – وهو مشروع مشترك بين جامعات كاليفورنيا بيركلي، سان فرانسيسكو، وديفيس.
يهدف المركز إلى تطوير علاجات جينية مخصصة وفورية للأطفال الذين يعانون من أمراض مناعية وراثية خطيرة واضطرابات أيضية نادرة، باستخدام تقنية كريسبر الثورية.
قصة النجاح: علاج الرضيع "كي جي KJ"
تم علاج الرضيع "KJ مولدون"، المصاب بمرض أيضي وراثي نادر جداً، باستخدام أول علاج جيني شخصي بتقنية كريسبر على مستوى العالم. وقد شارك في تطوير هذا العلاج المعهد المبتكر للجينوم بالتعاون مع جامعة بنسلفانيا ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا وشركة Danaher.
أنتجت الشركات التابعة لـ Danaher مثل IDT وAldevron مكونات العلاج بدقة وسرعة، ما ساعد على إنقاذ حياة الطفل.
أهداف المركز
- الهدف الأولي: علاج 8 أطفال يعانون من أمراض نادرة جداً
- الهدف الطويل الأمد: إنشاء نظام موحد لتطوير وتنفيذ علاجات كريسبر للأطفال حول العالم
"لقد غيرنا حياة طفل واحد. والآن نريد أن نوفر هذا الأمل لمئات بل لآلاف الأطفال." — د. جينيفر دودنا
لماذا هذا المشروع مهم؟
تقول د. بريسيلا تشان، المؤسِسة المشاركة لمبادرة CZI وطبيبة أطفال سابقة:
"من المؤلم أن تخبر عائلة أن مرض طفلهم نادر لدرجة أننا لا نملك له علاجاً."
هذا المركز هو امتداد لمبادرات CZI السابقة مثل مشروع Rare As One لدعم المجتمعات المصابة بالأمراض النادرة.
من هم الخبراء؟
- المدير العلمي: د. فـيودور أورنوف – جامعة كاليفورنيا بيركلي
- فريق UCSF الطبي: د. كريس دﭬوراك، د. جنيفر باك، د. إيرين تشانغ، د. برايان شاي
- الشركات المتعاونة: IDT – Aldevron – Cytiva
تعمل هذه الفرق على تصميم وتقييم العلاجات، وإنتاجها وفق أعلى معايير السلامة والجودة.
مشاركة المعرفة وتسريع التقدم
يتعهد المركز بمشاركة بيانات الأبحاث السريرية والتقارير التنظيمية مع المراكز الأكاديمية الأمريكية الأخرى، لتسريع تطوير علاجات كريسبر المخصصة.
كما سيتعاون IGI وCZI مع مؤسسات المرضى والمجتمعات المحلية لتوفير خطط فعالة لجعل العلاج الجيني في متناول الجميع.
خاتمة
الطب الجيني لم يعد خيالاً علمياً، بل أصبح واقعاً يلمسه الأطفال المصابون بأخطر الأمراض الوراثية. مركز كريسبر الجديد هو بداية الطريق نحو علاجات آمنة، مخصصة، وسريعة لأكثر الأمراض تعقيداً.
الأسئلة الشائعة (FAQ)
هل هذا النوع من العلاج متاح في الدول العربية؟
ليس حالياً، لكن يمكن التعاون مع مراكز مثل هذا للحصول على استشارات أو إرسال الحالات الخاصة.
كم تكلفة العلاج الجيني بتقنية كريسبر؟
التكلفة تعتمد على كل حالة. لكن من أهداف المركز جعل هذه العلاجات أقل تكلفة في المستقبل.
هل يمكن علاج جميع الأمراض الوراثية بهذه التقنية؟
ليس بعد، لكن العديد من الأمراض المستعصية بدأت تستجيب لعلاجات كريسبر.
هل تبحث عن علاج لطفلك في أفضل مراكز العالم؟
نحن نساعدك بالتواصل مع أكبر المستشفيات المتخصصة في أمريكا والصين وسنغافورة — اتصل بنا الآن.
