Введение
Терапия Cilta-Cel, революционная CAR-T-клеточная терапия, набирает популярность в Китае как потенциальный вариант лечения пациентов с множественной миеломой. Эта инновационная терапия включает генетическую модификацию Т-клеток пациента для таргетинга белка BCMA, обнаруженного на клетках миеломы.
Cilta-Cel CAR-T-клеточная терапия: персонализированный подход к лечению множественной миеломы
Cilta-Cel (цилтакабтаген аутолейцель) — это революционная CAR-T-клеточная терапия, которая отличается от традиционных методов лечения рака, таких как химиотерапия. В отличие от стандартных медикаментов, Cilta-Cel создаётся с использованием собственных белых кровяных клеток пациента, которые генетически модифицируются для специфического таргетинга и уничтожения клеток множественной миеломы.
Одобрение FDA для рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы
Компания Legend Biotech Corporation объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Cilta-Cel для взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, которые прошли не менее четырёх линий терапии, включая ингибитор протеасом, иммуномодулирующий агент и моноклональное антитело против CD38. В апреле 2024 года FDA расширило показания для применения Cilta-Cel после одной линии терапии на основе данных исследования CARTITUDE-4 (NCT04181827).
Расширенная проверка FDA
В 2023 году FDA продлило проверку Cilta-Cel для тщательной оценки обновлённого аналитического метода, представленного в ответ на запрос информации. Этот процесс подчёркивает приверженность FDA обеспечению безопасности и эффективности инновационных терапий, таких как CAR-T-клеточная терапия.
Cilta-Cel: многообещающее лечение для рецидивирующей множественной миеломы
Cilta-Cel, CAR-T-клеточная терапия, продемонстрировала впечатляющие результаты в лечении рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы. В исследовании CARTITUDE-1 пациенты получили однократную инфузию Cilta-Cel в дозе от 0,5 до 1,0 x 10^6 CAR-позитивных жизнеспособных Т-клеток на кг массы тела.
Ключевые результаты:
Высокие показатели ответа: Исследование достигло общего уровня ответа (ORR) 98% и строгого полного ответа (SCR) 78%.
Длительные ответы: Медиана продолжительности ответа составила 21,8 месяца при медиане наблюдения 18 месяцев.
Глубокие ремиссии: Многие пациенты достигли глубоких ремиссий, с высоким процентом достижения минимальной остаточной болезни (MRD) негативности (92% при уровне 10^-5).
Благоприятный профиль безопасности: Хотя побочные эффекты наблюдались, большинство из них были управляемыми, а тяжёлые побочные эффекты встречались реже.
Д-р Сундар Джаганнат: «Одобрение Carvykti — это важная веха для пациентов с многократно пролеченной множественной миеломой, предлагающая новую надежду на длительные ответы и потенциальные долгосрочные ремиссии».
Дополнительная информация:
Исследование CARTITUDE-1: Открытое, однорукавное, многоцентровое исследование с участием 97 пациентов.
Первичные и вторичные конечные точки: Исследование оценивало различные результаты, включая показатели ответа, безрецидивную выживаемость, общую выживаемость и безопасность.
Побочные эффекты: Наиболее частыми гематологическими побочными эффектами 3/4 степени были нейтропения, анемия, лейкопения, тромбоцитопения и лимфопения. Также часто наблюдался синдром высвобождения цитокинов (CRS).
Одобрение FDA: FDA присвоило Cilta-Cel статус прорывной терапии и препарата для лечения орфанных заболеваний, признавая её потенциал для удовлетворения нерешённых медицинских потребностей.
Как работает CAR-T-клеточная терапия:
Сбор Т-клеток: Образец Т-клеток пациента извлекается из крови.
Генетическая модификация: Т-клетки модифицируются для экспрессии химерных антигенных рецепторов (CAR), которые распознают и связываются с конкретными антигенами на раковых клетках.
Реинфузия: Модифицированные Т-клетки вводятся обратно в организм пациента, где они активно ищут и уничтожают раковые клетки, экспрессирующие целевой антиген.
Ключевые преимущества:
Точность: CAR-T-клетки могут быть настроены на таргетинг специфических раковых клеток, минимизируя повреждение здоровых тканей.
Мощность: CAR-T-клетки способны вызывать мощный иммунный ответ против рака.
Длительность действия: В некоторых случаях CAR-T-клетки могут сохраняться в организме в течение длительного времени, обеспечивая долгосрочную защиту.
Cilta-Cel: многообещающий вариант лечения
Cilta-Cel — это CAR-T-клеточная терапия, специально разработанная для таргетинга белка BCMA, обнаруженного на клетках множественной миеломы. Этот инновационный подход даёт надежду пациентам с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой. Терапия одобрена как стандарт лечения для определённых типов рецидивирующей или рефрактерной неходжкинской лимфомы, множественной миеломы и педиатрического рецидивирующего острого лимфобластного лейкоза (ALL), а также тестируется для других видов рака крови.
Стоимость и потенциальные побочные эффекты Cilta-Cel
Стоимость:
Китай: Примерно $200,000–250,000 USD (данные 2025 года).
США: Примерно $425,000 USD.
Продолжающиеся клинические испытания в Китае могут привести к дальнейшему снижению стоимости, делая терапию более доступной.
Потенциальные побочные эффекты:
Cilta-Cel может вызывать серьёзные или угрожающие жизни побочные эффекты. При появлении следующих симптомов немедленно обратитесь за медицинской помощью:
Лихорадка: 38°C или выше.
Озноб или дрожь.
Быстрый или нерегулярный сердечный ритм.
Затруднённое дыхание.
Очень низкое кровяное давление.
Головокружение или предобморочное состояние.
Неврологические эффекты: спутанность сознания, невнятная речь, трудности с чтением/письмом/пониманием слов, потеря памяти, нарушение координации, изменения личности, покалывание/онемение/боль в конечностях, трудности при ходьбе, слабость в ногах/руках, затруднённое дыхание, онемение лица или трудности с движением лицевых мышц.
Cilta-Cel: многообещающее лечение множественной миеломы в Китае
Cilta-Cel, разработанная компаниями Legend Biotech и Janssen, получила статус прорывной терапии от китайских регуляторов за её потенциал в лечении рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы.
Ключевые моменты:
Многообещающее лечение: Cilta-Cel показала впечатляющие результаты в клинических испытаниях и исследуется как потенциальная прорывная терапия.
Регуляторные вехи: Терапия получила статус прорывной терапии в Китае, США и Европе, подчёркивая её потенциал для удовлетворения нерешённых медицинских потребностей.
Глобальное развитие: Legend Biotech и Janssen активно проводят клинические испытания Cilta-Cel в Китае и других регионах.
Результаты исследования CARTITUDE-4:
Эффективность: В фазе 3 исследования CARTITUDE-4 (NCT04181827) Cilta-Cel показала ORR 84,6% и CR 73,1% по сравнению с 67,3% и 21,8% для стандартного лечения (дартумумаб + помалидомид + дексаметазон или помалидомид + бортезомиб + дексаметазон).
Безрецидивная выживаемость (PFS): Медиана PFS для Cilta-Cel не была достигнута после 3 лет наблюдения, в то время как для стандартного лечения она составила 12 месяцев для пациентов с 1–3 предшествующими линиями терапии.
Общая выживаемость (OS): После медианы наблюдения 33,6 месяцев Cilta-Cel значительно улучшила OS (76,4% против 63,8% для стандартного лечения).
Будущее Cilta-Cel
Обозначение прорывной терапии от Национального управления медицинской продукции Китая (NMPA) является важной вехой для развития Cilta-Cel в Китае. Это признание отражает потенциал терапии предоставить новый и эффективный вариант лечения для пациентов с множественной миеломой. По мере продолжения клинических испытаний и продвижения регуляторных одобрений Cilta-Cel может стать ценным дополнением к ландшафту лечения этого сложного заболевания.
Заключение
Cilta-Cel представляет собой многообещающий вариант лечения для пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой в Китае. Благодаря высоким показателям ответа, длительным ремиссиям и благоприятному профилю безопасности эта терапия даёт новую надежду пациентам. Свяжитесь с медицинским специалистом, чтобы узнать больше о возможностях лечения Cilta-Cel в Китае.
