Текст статьи:
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение инновационной терапии Breyanzi® (лизокабтаген маралейцел) от Bristol Myers Squibb для лечения рецидивирующей или рефрактерной хронической лимфоцитарной лейкемии (ХЛЛ) и мелкоклеточной лимфоцитарной лимфомы (ЛМЛ). Это первая одобренная CAR T-клеточная терапия для данной группы пациентов, исчерпавших стандартные варианты лечения.
Прорыв в лечении ХЛЛ и ЛМЛ
Хроническая лимфоцитарная лейкемия (ХЛЛ) и мелкоклеточная лимфоцитарная лимфома (ЛМЛ) — это онкологические заболевания B-лимфоцитов. Несмотря на наличие таргетных терапий (ингибиторов BTK и BCL-2), у многих пациентов развивается резистентность или происходит рецидив. Для тех, кто уже прошел две и более линий терапии, эффективных стандартных опций практически не оставалось. Одобрение Breyanzi кардинально меняет эту парадигму.
Как работает Breyanzi?
Breyanzi — это персонализированная клеточная терапия. Процесс лечения включает:
Забор T-лимфоцитов у пациента (лейкоцитаферез).
Генетическая модификация клеток в лаборатории для создания химерного антигенного рецептора (CAR), нацеленного на белок CD19 на поверхности раковых клеток.
Инфузия модифицированных клеток обратно пациенту после проведения химиотерапии.
Конструкт CAR включает костимуляторный домен 4-1BB, который способствует пролиферации и длительной персистенции CAR T-клеток в организме, обеспечивая долгосрочный ответ.
Эффективность: данные исследования TRANSCEND CLL 004
Одобрение основано на результатах пионерского исследования TRANSCEND CLL 004 (NCT03331198) — первого многоцентрового исследования CAR T-терапии при рефрактерном ХЛЛ/ЛМЛ.
Высокие показатели ответа: Терапия продемонстрировала высокую частоту полных ответов (CR), что исторически ассоциируется с улучшением долгосрочных outcomes у данной категории пациентов.
Длительные ремиссии: Наблюдались durable ответы, предлагающие надежду на длительный контроль над заболеванием.
Профиль безопасности
Как и для других CAR T-терапий, характерны определенные побочные эффекты, которые в большинстве случаев управляемы:
Синдром высвобождения цитокинов (CRS): Наблюдался у 83% пациентов, в основном легкой и средней степени тяжести (Grade 1/2). Grade 3 был зафиксирован у 9% пациентов. Случаев CRS Grade 4/5 не было.
Неврологические события (NE): Возникали у 46% пациентов. Grade 3 отмечались у 20%, один случай Grade 4. Не было зарегистрировано неврологических событий Grade 5.
Что это значит для пациентов?
Одобрение Breyanzi знаменует собой сдвиг от непрерывной последовательной терапии к потенциально курсовому и персонализированному лечению, способному преодолеть резистентность. Для пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ХЛЛ/ЛМЛ, для которых ранее существовало крайне ограниченное количество опций, это — новая значительная надежда.
Доступность и поддержка
Bristol Myers Squibb предлагает программу поддержки для пациентов и врачей, включая помощь в доступе к лечению и цифровую платформу Cell Therapy 360 для предоставления информации и ресурсов.
Примечание: Одобрение для показания ХЛЛ/ЛМЛ является ускоренным и требует дальнейшего подтверждения в рамках продолжающихся исследований.