في إنجاز طبي كبير، أعلنت شركة الأدوية العالمية Biogenعن الإطلاق التجاري لدواء Tofersen في الصين، ليكون أول علاج جيني موجّه للمرضى المصابين بـ **ALS المرتبط بطفرات جين SOD1**، وهو ما يمثل بارقة أمل لمرضى هذا المرض العصبي النادر والخطير.
ما هو مرض ALS ولماذا هو خطير؟
التصلب الجانبي الضموري (ALS) هو مرض عصبي تنكسي يدمّر الخلايا العصبية الحركية في الدماغ والحبل الشوكي، مما يؤدي إلى ضعف العضلات، ضمور، وفشل تنفسي يؤدي غالبًا إلى الوفاة خلال 3 إلى 5 سنوات.
في الصين، يُعتبر جين **SOD1** هو السبب الوراثي الأكثر شيوعًا لـ ALS، وتظهر الأعراض عادةً في عمر الـ 50 عامًا.
---
Tofersen: علاج جيني مبتكر ودقيق
Tofersenهو دواء من نوع antisense oligonucleotide (ASO) يعمل على تقليل إنتاج بروتين SOD1 السام، مما يُبطئ من تلف الخلايا العصبية ويؤخر تطور المرض.
تم إعطاء أول جرعة من Tofersen في مستشفى جامعة بكين الثالث بتاريخ 10 يونيو 2025، ما يُمثل بداية عصر العلاج الدقيق لـ ALS في الصين.
أهمية هذا الإنجاز عالمياً
بعد الموافقة الرسمية عليه في سبتمبر 2024، أصبح Tofersen متوفراً تجارياً في الصين بدعم من السياسات الوطنية لتعجيل الوصول إلى أدوية الأمراض النادرة.
---
آراء من المجتمع الطبي والمرضى
قال البروفيسور فان دونغشنغ، أخصائي الأعصاب في مستشفى جامعة بكين:
> "التشخيص والعلاج المبكر لـ SOD1-ALS أمر بالغ الأهمية، وTofersen خطوة فارقة في هذا المجال."
كما قال السيد وانغ جينهوان، مدير مركز رعاية ALS في بكين:
> "الدواء أعاد الأمل لمرضى SOD1-ALS الذين افتقروا للعلاجات الفعالة لسنوات."
وصرّح السيد دينغ ويبو، رئيس Biogen في آسيا والمحيط الهادئ:
> "هذا الإنجاز جاء نتيجة التعاون بين الأطباء، المرضى، والجهات التنظيمية في الصين."
---
خلاصة: بداية عهد جديد لعلاج ALS
يُعد إطلاق Tofersen نقلة نوعية في علاج مرضى ALS الجيني. ومع التطورات في العلاجات المستهدفة والجينية، فإن المستقبل يبدو أكثر إشراقاً للمرضى.
---
ALS، علاج ALS، جين SOD1، Tofersen، الطب الدقيق، Biogen، الأمراض النادرة، العلاج الجيني، الصين، الأعصاب
