Заголовок:
Центр генной терапии CRISPR для детей: новейшие решения при редких заболеваниях в США и Китае
Введение
В июле 2025 года была объявлена инициатива по созданию Центра генной терапии CRISPR для детей, при поддержке Chan Zuckerberg Initiative (CZI) и Innovative Genomics Institute (IGI). Расположенный в Университетах Калифорнии (Berkeley и UCSF), центр предназначен для разработки персонализированных CRISPR-лечений детей с тяжёлыми генетическими поражениями иммунной или метаболической природы.
Успешный кейс: ребёнок «Baby KJ»
Этот центр строится на основании успешного проведения первой в мире персонализированной терапии CRISPR ребёнку с крайне редким метаболическим заболеванием (известного как «KJ»). В проекте участвовали IGI совместно с Университетом Пенсильвании и Детской больницей Филадельфии, а производством необходимых компонентов занимались Danaher, IDT и Aldevron.
Цели проекта
Краткосрочная цель: лечение 8 пациентов с редкими генетическими заболеваниями.
Долгосрочная цель: создание стандартизированного цепочного процесса — от дизайна CRISPR до терапии, доступного массово и глобально.
«Мы спасли одного ребёнка — теперь наша задача распространить этот метод на десятки и сотни детей», — д-р Дженнифер Дудна.
Поддержка от Chan Zuckerberg Initiative
Д-р Присцилла Чан, педиатр и сооснователь CZI, пояснила:
«Когда мы не можем объяснить и лечить болезнь ребёнка — это боль для всей семьи».
Проект является продолжением их инициатив по редким заболеваниям, таких как Rare As One, направленных на поддержку пациентских сообществ.
Состав и инфраструктура центра
Научный директор: д-р Фёдор Урнов (UC Berkeley)
Команда UCSF: д-р Крис Дворяк, д-р Дженнифер Пак, д-р Ирен Чанг, д-р Брайан Шай
Партнёры: IDT, Aldevron и Cytiva
Благодаря этой системе, можно пройти путь от разработки до клинического применения в течение трёх лет.
Прозрачность и доступность
Центр гарантирует полную поддержку обмена данными — доказы научных исследований, документы и результаты — с университетами и исследователями США, позволяя масштабировать технологии. IGI и CZI также взаимодействуют с пациентскими организациями, чтобы сделать такие терапии доступными и эффективными.
Лечение в Китае
Китай является глобальным лидером в сфере клеточной и генной терапии.
Более 100 клинических испытаний, включая CRISPR и CAR‑T.
Уровень цен ниже, чем в США и Европе.
Клиники готовы принимать международных пациентов.
Высококвалифицированные специалисты и передовое оснащение.
Поддержка в оформлении виз, размещении и переводе.
Для пациентов из России и СНГ есть возможность получить квалифицированную помощь и доступ к передовым терапиям в Китае.
Как получить консультацию
Отправьте медицинские документы через WhatsApp.
Мы обеспечим бесплатную предварительную экспертную консультацию.
✈️ Поможем с оформлением визы и организацией лечения за рубежом.
Сопровождаем весь процесс — от прибытия до завершения терапии.
Для консультации: отправьте документы через WhatsApp — ответим в течение 24 часов.
