Новая надежда для пациентов без подходящего донора стволовых клеток
Введение
Онкологические заболевания крови, такие как лейкемия, лимфома, миелодиспластические синдромы и множественная миелома, остаются серьезной проблемой для врачей во всем мире. Во многих случаях аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) остается единственным вариантом радикального лечения. Однако для пациентов, у которых нет совместимого донора, доступ к жизненно важной терапии крайне ограничен.
В 2025 году новая прорывная терапия под названием Zemcelpro стала потенциальным game-changer в этой области. Zemcelpro — это клеточная терапия, разработанная на основе стволовых клеток пуповинной крови и предназначенная для взрослых пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, не имеющих доступа к совместимым донорам.
Что такое Zemcelpro?
Zemcelpro — это лекарственный препарат для advanced therapy (ATMP), созданный с использованием стволовых клеток пуповинной крови. Инновационный компонент дорукисел (dorocubicel) involves лабораторное expansion этих клеток для значительного увеличения их количества. Это улучшение позволяет даже небольшому образцу пуповинной крови предоставлять достаточное количество клеток для трансплантации взрослым пациентам.
Целевая группа пациентов
Zemcelpro предназначен для взрослых пациентов:
С диагнозом гематологических злокачественных заболеваний, таких как лейкемия, лимфома или MDS;
Нуждающихся в алло-ТГСК после миелоаблативной conditioning;
Не имеющих доступа к HLA-совместимому родственному или неродственному донору.
Механизм действия
Стволовые клетки пуповинной крови являются ценным источником для алло-ТГСК, но их ограниченный объем и количество клеток обычно restrict их использование у взрослых пациентов. Zemcelpro преодолевает эту проблему с помощью технологии дорукисел — метода expansion части клеток пуповинной крови, что улучшает потенциал приживления.
После инфузии расширенные и нерасширенные стволовые клетки мигрируют в костный мозг, восстанавливая кроветворную систему пациента и обеспечивая генерацию здоровых клеток крови.
Клинические данные
В объединенных данных двух открытых клинических исследований с одной группой испытуемых с участием 25 пациентов:
84% достигли нейтрофильного приживления в течение медианы 20 дней;
68% достигли тромбоцитарного приживления в течение медианы 40 дней.
Распространенные побочные эффекты среди 116 пролеченных пациентов включали цитопении, инфекции, гипертензию, гипогаммаглобулинемию и синдром приживления. Острая реакция «трансплантат против хозяина» (aGvHD) occurred у 60%, а хроническая GvHD — у 13% пациентов.
Регуляторный статус в 2025 году
По состоянию на июнь 2025 года, Zemcelpro получил положительную рекомендацию для условного маркетингового разрешения от Европейского агентства лекарственных средств (EMA) в рамках его программы PRIME. Это значительный шаг к обеспечению доступности терапии во всех странах ЕАЭС, а также в Исландии, Норвегии и Лихтенштейне.
В настоящее время Zemcelpro еще не одобрен в США, Великобритании, Канаде и других регионах, но ожидаются дальнейшие регуляторные подачи.
Почему Zemcelpro важен?
Обеспечивает трансплантацию для пациентов без совместимых доноров;
Более быстрое и эффективное приживление благодаря технологии расширения клеток;
Решает критически важные неудовлетворенные медицинские потребности в гематологической онкологии;
Поддерживается программами PRIME и orphan drug EMA.
Заключение
Zemcelpro представляет собой многообещающее будущее для пациентов, борющихся с раком крови без доступа к совместимым донорам стволовых клеток. Используя регенеративный потенциал расширенных стволовых клеток пуповинной крови, Zemcelpro имеет потенциал переопределить варианты трансплантации и улучшить показатели выживаемости для многих пациентов высокого риска.